Один из таких пациентов - 12-летняя Эмили Уайтхед, чьи родители присутствовали на заседании совета FDA в качестве наглядного подкрепления рекомендуемому методу лечения, спасшему жизнь их дочери. Пять лет назад девочка приняла участие в клинических испытаниях, которые проводились в Детской больнице Филадельфии (Children's Hospital of Philadelphia). Серьезные побочные эффекты - высокая температура, резкое падение кровяного давления и застой в легких - чуть не убили Эмили, но из реанимации она вышла без ракового заболевания и в этом состоянии пребывает до сих пор.
Согласно данным о 63 пациентах, которые участвовали в клинических испытаниях Novartis с апреля 2015 по август 2016 года, у 52 человек, а это 82,5 процента испытуемых, наступила ремиссия, что для такого тяжелого заболевания очень высокий показатель. 11 человек умерли. Для создания препарата у пациента выделяют нескольких миллионов Т-лейкоцитов - белых кровяных телец, которые называют солдатами иммунной системы. В них на обезвреженном вирусе (ВИЧ) вносится генетический материал, перепрограммирующий Т-клетки таким образом, что они становятся способны атаковать и В-клетки, в норме также являющиеся частью иммунной системы, но при этом типе лейкоза выходящие из строя. Модифицированные Т-клетки затем возвращают в кровоток больного, где они размножаются и начинают бороться с больными В-клетками. Сейчас на изготовление препарата для одного больного уходит 22 дня.